1500 بازدید
45 دیدگاه
شرکت های دارویی «AveXis» و «Novartis» توانستند مجوز داروی «Zolgensma» را که برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی - SMA- ساخته شده است از سازمان غذا و داروی آمریکا دریافت کنند.
شرکت های دارویی «AveXis» و «Novartis» توانستند مجوز داروی «Zolgensma» را که برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی - SMA- ساخته شده است از سازمان غذا و داروی آمریکا دریافت کنند. این دارو که پیش تر به نام « AVXS-101» شناخته می شد به روش ژن درمانی قادر است بیماری «SMA» را در نوزادان تازه متولد شده تا سن 2 سال، درمان کند. آزمایشات بالینی برای استفاده درمانی در سایر بیماران ادامه دارد.
به گزارش «بهپو»، «آتروفی عضلانی نخاعی» -SMA- بیشتر روی کودکان تاثیر می گذارد و استفاده از ماهیچه ها را برایشان سخت می کند. وقتی کودک به SMA مبتلا می شود سلول های عصبی مغز و نخاع تحلیل می روند و مغز نمی تواند برای کنترل ماهیچه ها پیامی ارسال کند. در این حالت عضلات کودک ضعیف و کوچک می شود و در کنترل حرکات سر، نشستن بدون کمک و حتی راه رفتن دچار مشکل خواهد شد. در برخی موارد با پیشرفت بیماری نفس کشیدن و بلع هم برای کودک سخت می شود.
SMA به دلیل جهش در ژن «SMN1» ایجاد می شود. این ژن پروتیینی را که نورون های محرک –سلول های عصبی که انقباض عضلات را کنترل می کنند- برای زنده ماندن نیاز دارند، رمزگذاری می کند. جهش مانع تولید هر نوع پروتیین SMN عملکردی می شود. Zolgensma برای نورون های محرک در بیماران SMA یک کپی عملکردی از ژن SMN1 در اختیار قرار می دهد. البته این دارو نمی‌تواند آسیب‌های موجود نزد فرد مبتلا را به نقطه صفر برساند. بر همین اساس تاکید شده که تشخیص فوری و به موقع SMA اهمیت حیاتی دارد.
قیمت هر دوز این دارو دو میلیون و ۱۰۰ هزار دلار است. بدون کمک بیمه‌ها، هیچ خانواده‌ای امکان استفاده از این درمان بالای دو میلیون دلاری را نخواهد داشت.
در اغلب مراحل ژن درمانی، ژن طبیعی به درون ژنوم وارد می‌شود تا جایگزین ژن بیماری‌زا شود. یک مولکول حامل که به آن ناقل «vector» می‌گویند، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار می‌گیرد.
یک‌بار پرداخت به جای یک عمر هزینه
مقامات درمانی آمریکا ابتدا به دلیل قیمت فوق‌العاده زیاد این دارو از دادن مجوز به آن خودداری کرده بودند اما این شرکت داروسازی سوییسی توانست آنها را متقاعد کند که جان بیماران با این دارو نجات داده می‌شود و یک بار پرداخت، به صرفه‌تر از صدها هزار دلار هزینه پراکنده و فیزیوتراپی‌های طولانی است؛ هزینه‌ای که به مراتب برای بیمه‌ها سنگین‌تر است.
«جری مندل» متخصص مغز و اعصاب که اولین آزمایش‌ها با این داروی جدید را روی بیماران انجام داده است، می‌گوید: اولین سری کودکان تحت درمان، اینک به چهار و پنج سالگی رسیده‌اند و نشانه‌ای از عارضه ندارند اما نمی‌توان با قطعیت گفت که یک بار دارو برای همه عمر آنها کفایت می‌کند.
به گزارش «بهپو» و به نقل از «smanewstoday»، تا اکنون تنها یک دارو از شرکت داروسازی آمریکایی «بیوژن» برای معالجه بیماری‌های ژنتیک در بازار وجود داشت. این دارو که باید هر چهار ماه یک‌بار تجویز شود، در سال اول درمان ۷۵۰ هزار دلار و در سال‌های بعدی ۳۷۵ هزار دلار هزینه دارد./
مشاهده و سفارش
بهپو در جوامع مجــازیکانال ما را در جوامع مجازی دنبال کنیــد
دیدگاه و نظــرات
مراکز تصویربرداری
داروخــانه ها
مراکز آزمایشگاهی
کلینیـک ها
